Пост канала
Приветствую! First FDA-Approved Treatment for Alexander Disease: Ionis Pharmaceuticals Announces Pricing of Zanvastro (zilganersen) / Первый одобренный FDA препарат для лечения болезни Александера: Ionis Pharmaceuticals объявила стоимость терапии Zanvastro (зилганерсен) 🧠 Препарат зарегистрирован на основании данных клинических исследований, включавших детей и взрослых с подтверждённой болезнью Александера. Терапия показала значимое улучшение двигательных функций и замедление прогрессирования неврологической симптоматики. 💉 Zanvastro (зилганерсен) — антисмысловой олигонуклеотид, который снижает продукцию патологического глиального фибриллярного кислого белка (GFAP) в астроцитах. Именно накопление этого белка лежит в основе повреждения нервной ткани при болезни Александера. 💊 Препарат вводится интратекально (в спинномозговой канал) один раз в три месяца. Стоимость одной дозы составляет 285 000 долларов США, что соответствует примерно 1,14 миллиона долларов в год при ежеквартальном применении. ⚠️ С практической точки зрения это первое болезнь-модифицирующее лечение ультраредкой лейкодистрофии. Для неврологов важно учитывать возможность направления пациентов с подтверждённой мутацией в гене GFAP в специализированные центры для оценки целесообразности терапии. ✅ Одобрение FDA охватывает как педиатрических, так и взрослых пациентов, что расширяет возможности помощи этой сложной группе больных. Делитесь информацией с коллегами!
Открыть в MAX- Просмотры
- 247
- ER
- —
- Реакции
- —