Пост канала
🧐 Эксперты FDA не поддержали клеточную терапию при кардиомиопатии у пациентов с миодистрофией Дюшенна ➡️ Консультативный комитет FDA проголосовал против признания эффективности клеточной терапии deramiocel (дерамиоцел) компании Capricor Therapeutics для лечения поражения сердца при миодистрофии Дюшенна. Против высказались девять экспертов, за — трое. 🔹 Члены комитета сочли, что компания не представила достаточно убедительных доказательств эффективности препарата. Вопросы вызвали изменения ключевых методов анализа уже после завершения поздней стадии исследования. В частности, Capricor изменила подходы к оценке функции рук и сердца. 🔹 Эксперты также обратили внимание на пропущенные данные и на то, что в начале исследования насосная функция сердца у пациентов в среднем оставалась нормальной. Это поставило под сомнение, действительно ли все участники имели кардиомиопатию, связанную с миодистрофией Дюшенна. 〰️ Представитель Национальных институтов здоровья США Лори Додд назвала результаты «довольно хрупкими» и указала, что необходимы дополнительные анализы, которые подтвердили бы устойчивость выводов при разных допущениях. 〰️ В прошлом году FDA уже отказало в одобрении дерамиоцела и запросило дополнительные данные, поскольку терапия не соответствовала требованиям по эффективности. Рекомендация консультативного комитета не является обязательной для регулятора, однако FDA обычно учитывает позицию внешних экспертов. Окончательное решение по заявке ожидается до 22 августа. ➖ Подписывайтесь на «Право на здоровье» в MAX и Тelegram
Открыть в MAX- Просмотры
- 333
- ER
- —
- Реакции
- —